Vilniaus universiteto Gyvybės mokslų centro (VU GMC) doktorantė Eimina Dirvelytė laimėjo pirmą vietą tarptautinės konferencijos „Translational Research: Bridging Gaps, Improving Lives“, skirtos VU Medicinos mokslo centro atidarymui pažymėti, specialiojoje konkursinėje sesijoje. Jaunoji mokslininkė pristatė savo tyrimo idėją, skirtą reto genetinio Sanfilippo sindromo terapijai vystyti, ir buvo apdovanota Ateities biomedicinos fondo įsteigtu pagrindiniu prizu – 2000 Eur.
Šiame transliaciniams tyrimams skirtame konkurse dalyviai turėjo tris minutes pristatyti savo idėjai, po kurių laukė klausimai ir komentarai iš ekspertų komisijos. Konkursui buvo atrinktos dešimt Vilniaus universiteto doktorantų bei jaunųjų mokslininkų idėjų.
Inovatyvus požiūris į Sanfilippo sindromo gydymą
E. Dirvelytė savo pranešime pasiūlė personalizuotą terapinį sprendimą, skirtą Sanfilippo sindromui – retai, paveldimai neurodegeneracinei lizosominei kaupimo ligai, sukeliančiai sunkius nervų sistemos pažeidimus. Šiai ligai efektyvaus gydymo dar nėra, tačiau, kaip paaiškino jaunoji mokslininkė, ją sukeliančias mutacijas galima tiksliai ištaisyti naudojant modernius CRISPR-Cas genų redagavimo įrankius, ypač vadinamąjį pradmenimis pagrįstą genų redagavimą (angl. prime editing).
E. Dirvelytė savo projekte vienkomponenčiam genų redagavimo įrankių pristatymui į ląsteles planuoja panaudoti herpes virusų vektorius. Pirmieji tyrimai bus atliekami su pelių, turinčių Sanfilippo sindromą sukeliančią mutaciją, ląstelėmis. Vėliau terapijos pritaikymas bus išsamiau tiriamas tiek ex vivo audinių kultūrose, tiek in vivo pelių modeliuose. Norint šią technologiją pritaikyti žmonėms, iš pacientų gautos indukuotos pluripotentinės kamieninės ląstelės bus diferencijuojamos į neuronus, ir genų redagavimo įrankiais ištaisomos pacientui specifinės mutacijos.
Mokslinis entuziazmas ir pripažinimas
Konkurso dalyvė džiaugiasi laimėjimu ir pripažinimu, kuris dar labiau motyvuoja tęsti mokslinius eksperimentus.
„Kadangi ši idėja glaudžiai susijusi su mano doktorantūros tyrimais, ekspertų patikėjimas šiuo projektu bei gauta premija skatina tęsti tyrimus, nepaisant visų iššūkių“, – teigia doktorantė.
E. Dirvelytė yra antrųjų metų biochemijos doktorantė, dalyvaujanti ir kituose moksliniuose projektuose. Ji bendradarbiauja su Lietuvos ir užsienio mokslinėmis grupėmis, nuolat pristato tyrimų rezultatus įvairiose tarptautinėse konferencijose. Greta mokslinės veiklos doktorantė dalyvauja ir akademinėje veikloje – ji dėsto bakalauro studentams.
Konferencijoje dalyvavę ekspertai akcentavo, kad tokie jaunųjų mokslininkų pasiekimai yra būtini, siekiant skatinti inovacijas biomedicinos srityje ir užtikrinti mokslinių tyrimų daromą pažangą klinikinėje praktikoje.
Be Gyvybės mokslų centro doktorantės E. Dirvelytės laimėtoju pripažintas ir Kajus Merkevičius iš VU Medicinos fakulteto, pristatęs pranešimą „Translating Patient Data into Targeted Therapeutic Strategies In Pyruvate Dehydrogenase (PDHc) Deficiency“.
 |
| Kajus Merkevičius, Ateities biomedicinos fondo atstovas dr. Vytautas Naktinis ir Eimina Dirvelytė. Nuotr. VU Medicinos fakulteto |